米国フロリダ大学のConnie J. Mulligan人類学教授、イエール大学人類学部Catherine ...

論文・記事紹介：CRISPR生物学・技術開発・応用 (ゲノム工学, エピゲノム工学, 代謝工学/遺伝子治療, 分子診断/進化, がん, 免疫, 老化, 育種 - 結果的に生物が関わる全分野)； ...

筋萎縮性側索硬化症（ALS）と前頭側頭型認知症（FTD）は、圧倒的にTDP-43の機能障害と関連している。一方て、TDP-43の変異は稀なことから、細胞ストレス因子などの外因性因子の進行性蓄積がTDP-43に収束し、疾患発症に重要な役割を果たしている ...

[注] BLU-VIPR：Blue Light-inducible Universal VPR-Improved Production of RGRs；VPR (VP64-p65-Rta)；RGR (Ribozyme-gRNA-ribozymes) [Figure 1引用右図上段参照] 生体内においてCRISPR-Cas9遺伝子編集機能の時空間制御を可能に ...

RNA編集は、ゲノムDNAに永久的な変化を引き起こさない点で、ゲノム編集よりも優れた治療法になり得る。 これまでに、標的のアデノシンからイノシン（AからI）へのRNA編集を誘導するための2 ...

アーケア・ゲノム由来のUn1Cas12f1 (以下、Cas12f) は、そのコンパクトなサイズ (529 aa) から、Cas9やCas12fに対して、in vitro/in vivoいずれにおいても標的細胞への送達に有利である。一方で、編集 ...

SpCas9に合理的に7 つの変異 (VRVRFRR：R1335V、E1219F、D1135V、L1111R、T1337R、G1218R、および A1322R) が導入されたことでSpCas9-NG [＊] のPAM配列は、野生型SpCas9の'NGG'から'NG'へと緩和された。インド工科 ...

[注] Pループ(phosphate-binding loop,リン酸結合ループ)；NTPase (nucleoside-triphosphatase, ヌクレオシド三リン酸分解酵素) 真核生物の概日時計は、転写–翻訳のフィードバックループ（transcription ...

CRISPR-Cas9による遺伝子編集の効率と精度向上には、最適なガイドRNAの設計と選択が不可欠である。近年、ガイドRNA の活動を予測するために多くの機械学習 (ML) およびディープラーニング (DL ...

2024年9月に、米国食品医薬品局（FDA）を支援することを目的にして設立されたReagan-Udall for FDA財団が、米国FDAおよびゲイツ財団と共同でFDAのために開催したワークショップ「遺伝子治療におけ ...

CRISPR-Casゲノム編集ツールの中で、Cas9ヌクレアーゼによる遺伝子ノックアウトやノックインに加えて、DNA二重鎖切断を介さないdCas9 ベースの転写活性化システムCRISPRaが、遺伝子レベルでの ...

[注] 主として米国の状況についての論説 学術的専門知識が貶められ、科学技術への熱意が抑圧されている今、ゲノム編集企業は前例のない課題に直面している。投資家は、これまでの臨床 ...