米国フロリダ大学のConnie J. Mulligan人類学教授、イエール大学人類学部Catherine ...

筋萎縮性側索硬化症（ALS）と前頭側頭型認知症（FTD）は、圧倒的にTDP-43の機能障害と関連している。一方て、TDP-43の変異は稀なことから、細胞ストレス因子などの外因性因子の進行性蓄積がTDP-43に収束し、疾患発症に重要な役割を果たしている ...

[注] BLU-VIPR：Blue Light-inducible Universal VPR-Improved Production of RGRs；VPR (VP64-p65-Rta)；RGR (Ribozyme-gRNA-ribozymes) [Figure 1引用右図上段参照] ...

RNA編集は、ゲノムDNAに永久的な変化を引き起こさない点で、ゲノム編集よりも優れた治療法になり得る。 これまでに、標的のアデノシンからイノシン（AからI）へのRNA編集を誘導するための2つの主な戦略が開発されている。 1つは、遺伝子操作されたRNAを ...

アーケア・ゲノム由来のUn1Cas12f1 (以下、Cas12f) は、そのコンパクトなサイズ (529 aa) から、Cas9やCas12fに対して、in vitro/in vivoいずれにおいても標的細胞への送達に有利である。一方で、編集効率が極めて低いことから、Cas12fやガイドRNA（crRNA）を改変することで ...

SpCas9に合理的に7 つの変異 (VRVRFRR：R1335V、E1219F、D1135V、L1111R、T1337R、G1218R、および A1322R) が導入されたことでSpCas9-NG [＊] のPAM配列は、野生型SpCas9の'NGG'から'NG'へと緩和された。インド工科大学ゴウハティ（Guwahati）の研究チームが今回、この緩和の機構を ...

[注] Pループ(phosphate-binding loop,リン酸結合ループ)；NTPase (nucleoside-triphosphatase, ヌクレオシド三リン酸分解酵素) 真核生物の概日時計は、転写–翻訳のフィードバックループ（transcription–translation feedback loop (TTFL）; コアループ）を利用して時を計っていると考え ...

CRISPR-Cas9による遺伝子編集の効率と精度向上には、最適なガイドRNAの設計と選択が不可欠である。近年、ガイドRNA の活動を予測するために多くの機械学習 (ML) およびディープラーニング (DL) ベースのツールが開発されているが、それらの予測性能を体系的 ...

2024年9月に、米国食品医薬品局（FDA）を支援することを目的にして設立されたReagan-Udall for FDA財団が、米国FDAおよびゲイツ財団と共同でFDAのために開催したワークショップ「遺伝子治療における科学的進歩：世界的な規制収束の機会（Scientific Advancements in Gene ...

[注] 主として米国の状況についての論説 学術的専門知識が貶められ、科学技術への熱意が抑圧されている今、ゲノム編集企業は前例のない課題に直面している。投資家は、これまでの臨床応用への展開、プラットフォームベースの企業の資金調達力 ...

CRISPR-Casゲノム編集ツールの中で、Cas9ヌクレアーゼによる遺伝子ノックアウトやノックインに加えて、DNA二重鎖切断を介さないdCas9 ベースの転写活性化システムCRISPRaが、遺伝子レベルでの疾患治療における遺伝子編集の特に有望なアプローチとして注目され ...

[注] 形質細胞様樹状細胞（plasmacytoid dendritic cells: pDCs） 1973年に発見された樹状細胞は、免疫の司令塔として位置づけられ、ウイルスの感染など緊急時における免疫応答の誘導，および，定常状態における免疫寛容の維持に重要な役割を担っていることが ...